أعلنت شركة “جينيريوم” الروسية للتكنولوجيا الحيوية حصولها على شهادة تسجيل لدواء يحمل اسم “كلوتيليا”، وهو أول دواء مبتكر في العالم لعلاج داء “متلازمة هنتر”.
ومتلازمة “هنتر” مرض نادر وغير قابل للشفاء، ينتمي إلى مجموعة أمراض تخزين الليزوزومات، وينجم عن نقص إنزيمي وراثي يؤدي إلى تراكم مركبات معقدة من البروتينات والسكريات والدهون داخل خلايا الجسم، من أبرز أعراضه تشوهات هيكلية، تأخّر نمو عقلي، واضطرابات عصبية تتفاقم مع الوقت.
ونقلت وكالة تاس عن المكتب الإعلامي للشركة إن “كلوتيليا” يتميّز بآلية عمل ثورية، إذ يُعدّ أول علاج يستخدم مستقبلات الأنسولين لعبور الحاجز الدموي الدماغي، ما يسمح بتوصيل إنزيم إيدورونات-2-سلفاتاز مباشرةً إلى الجهاز العصبي المركزي، وهو إنجاز لم تحققه العلاجات السابقة.
وأوضح المدير العام للشركة دانييل تاليانسكي أن “هذا الدواء يمهد الطريق لفصل جديد في مواجهة المتلازمة، فللمرة الأولى، يمتلك الأطباء أداة قادرة على تغيير مسار المرض، وليس مجرد تخفيف أعراضه”.
وكانت العلاجات المتاحة تعالج فقط الأعراض الجسدية للمتلازمة، مثل تشوهات الهيكل العظمي أو مشاكل التنفس، دون القدرة على وقف التنكس العصبي المترقّي وهو أحد أخطر جوانب المرض، لكن “كلوتيليا” يغيّر هذا الواقع بفضل تقنيته الفريدة التي تستهدف الجذور العصبية للمرض.
ويُعدّ هذا الإنجاز خطوةً نوعية في مكافحة الضعف الإدراكي المرتبط بمتلازمة هنتر، حيث يفتح آفاقًا علاجية جديدة لم تكن ممكنة من قبل.